Фото freepik.com

Лицензию на производство отечественного аналога препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) первого и второго типа получат российские разработчики.

Начальник управления трансляционной медицины и инновационных технологий Федерального медико-биологического агентства Дарья Крючко пояснила, что в отечественном аналоге новая молекула лучше проникает через барьеры в организме. Благодаря этому удалось снизить необходимую дозу препарата без потери эффекта.

«Доклинические исследования уже практически закончены. В 2027 году мы получаем лицензию на производство препаратов, и в 2028 году мы начинаем клинические исследования, и к 2030 году надеемся получить регистрационное удостоверение», — отметила Крючко.

Новый препарат не будет уступать современным аналогам, но стоимость его будет гораздо ниже, сообщает ТАСС.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это редкое тяжелое наследственное генетическое заболевание, при котором поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что ведет к прогрессирующей слабости и атрофии мышц. При своевременном начале лечения больные дети получают возможность самостоятельно двигаться и жить гораздо дольше. Ранее в мире было только три препарата от СМА: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма».

Читайте также: два новых препарата для экстренной остановки кровотечений появились в России. Они представляют собой порошок, который заменяет плазму крови при кровотечениях.